Farmaci Biotech: Promessa di Cura o Nuova Frontiera del Rischio? Cinzia Notaro.

Farmaci biotech: promessa di cura o nuova frontiera del rischio?

Negli ultimi anni, la medicina ha vissuto una trasformazione profonda grazie ai farmaci biotecnologici, o biotech. Dai tumori alle malattie autoimmuni, dai biosimilari alle terapie geniche, queste molecole hanno promesso di superare i limiti delle terapie tradizionali. Ma quanto c’è di reale promessa e quanto di speranza o rischio sottovalutato?

Secondo i dati più recenti, quasi il 43% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa e negli Stati Uniti nel 2024 è derivato da biotecnologie¹  a dimostrazione della crescita rapida di questo settore nella ricerca medica globale. In Italia, la spesa per farmaci biotecnologici ha superato i 4 miliardi di euro nel 2014, rappresentando oltre un terzo della spesa farmaceutica ospedaliera²   

Numeri che sollevano interrogativi: questa crescita è sostenibile? E la spesa, specie pubblica, è giustificata da benefici clinici reali o da aspettative e pressioni commerciali?

I farmaci biotech offrono vantaggi indiscutibili: precisione terapeutica — agiscono su bersagli biologici specifici; cura della causa, non solo dei sintomi — soprattutto nelle malattie rare e croniche; qualità della vita — trattamenti più mirati riducono effetti collaterali e durata delle terapie.

Terapie come gli anticorpi monoclonali e le terapie geniche hanno rivoluzionato alcune patologie, permettendo a pazienti un tempo senza opzioni di sperimentare miglioramenti concreti.

Nonostante i benefici, i farmaci biotech presentano rischi rilevanti: effetti a lungo termine incerti — terapie recenti hanno portato a decessi in trial clinici, come nel caso di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne³; reazioni immunitarie imprevedibili e aumento della suscettibilità alle infezioni; costi elevati — molti farmaci costano decine di migliaia di euro all’anno, creando potenziali disuguaglianze nell’accesso alle cure.

Chi decide quale rischio è accettabile? Il paziente, il medico o le autorità regolatorie? Fino a che punto possiamo intervenire nel genoma umano senza superare limiti etici?

I farmaci biotech alterano il DNA? Alcune terapie geniche intervengono direttamente sul patrimonio genetico del paziente. Il dibattito etico è aperto: la manipolazione genetica della vita umana è una frontiera scientifica o un rischio morale?

Lo sviluppo di un nuovo farmaco biotech può richiedere oltre 10 anni e centinaia di milioni o miliardi di dollari. I biosimilari — versioni meno costose dei biologici — rappresentano una strategia per contenere i costi, con risparmi stimati fino a 100 miliardi di dollari a livello globale entro il 2030⁴.

In Italia, l’uso dei biosimilari ha permesso al SSN di risparmiare tra 60 e 250 milioni di euro nel 2022⁵, con una quota di mercato nel 2024 superiore al 51% dei consumi nazionali delle molecole biologiche⁴. Tuttavia, oltre il 75% dei biologici in scadenza di brevetto entro il 2032 non ha un biosimilare in sviluppo, limitando il potenziale risparmio e mantenendo alti i costi per i pazienti².

I farmaci biotech non sostituiranno completamente quelli tradizionali, ma ne integreranno l’uso. Malattie complesse e rare continueranno a beneficiare delle terapie avanzate, mentre farmaci tradizionali rimarranno essenziali per patologie comuni.

La sfida principale è gestire l’innovazione con responsabilità, garantendo trasparenza, sicurezza, equità di accesso e regolamentazioni rigorose. Solo così la medicina biotech potrà trasformarsi in un reale progresso umano. Tuttavia è doveroso porre alcune domande: fino a che punto possiamo manipolare la biologia umana senza oltrepassare limiti etici? La medicina biotech serve davvero a tutti o solo a chi può permettersela? Quanto rischio è accettabile quando la speranza diventa terapia?

Un commento  del dott. Stefano Montanari, nanopatologo specializzato in microscopia e nanotecnologie, ripreso da  (Terapia genica e farmaci biotech: “Rischi e Incertezze per l’Individuo e le Nuove Generazioni”  – La Fiaccola):

“Del DNA in generale sappiamo poco. Anzi, pochissimo. Basti pensare al cosiddetto “junk DNA” o “DNA spazzatura”, una porzione enorme del DNA che, con ingenua presunzione, si era stabilito “scientificamente”non servisse a nulla perché non codifica proteine. Insomma, l’idea era che la Natura produce, forse, chissà, per capriccio, materiale totalmente inutile. Ora, piano piano, si scopre che non è affatto così, e quella “spazzatura” è, fin troppo ovviamente, fondamentale. Si deve, poi, tenere conto del fatto che ogni individuo possiede informazioni genetiche da cui è caratterizzato, e quelle informazioni sono diverse da quelle di chiunque altro. È un dato di fatto che quanto è scritto nel DNA comprende un numero immenso d’informazioni che in gran parte ignoriamo. Vogliamo modificarlo? Certo: possiamo farlo, ma solo fino a un certo punto, un punto che non siamo in grado di determinare né per qualità né per quantità. Questo non significa che gli studi su possibili terapie geniche siano una follia e debbano essere accantonati, ma significa che tutto va trattato con grande prudenza e con tantissima modestia corredata da una morale senza compromessi : modestia e morale, pare non ci appartengano più. È evidente che andare a modificare un libretto d’istruzioni complesso, di fatto ben poco conosciuto e in parte del tutto personale comporta rischi enormi, stante il fatto che non abbiamo alcuna certezza relativa alla loro efficacia in senso benefico, e non sappiamo che cosa quelle modifiche possano significare nel tempo non solo per l’individuo, ma anche per la prole.

Noi sappiamo per esperienza ricavata da esseri viventi che si riproducono in tempi brevissimi (rispetto a quelli umani), dando vita a generazioni che si susseguono con estrema rapidità, che ci sono effetti che si manifestano dopo più di una generazione. In una situazione del genere, tutt’altro che impossibile, non ci sarebbe rimedio. Naturalmente, come è ormai abitudine, si direbbe che “non c’è correlazione.” Personalmente penso che solo un pazzo potrebbe pensare di sostituire i farmaci  cosiddetti tradizionali. Già lo si è fatto e lo si sta facendo mettendo al bando prodotti naturali su cui abbiamo esperienza secolare o millenaria, ma, almeno spero, a tutto c’è un limite. Quanto alla libertà di scelta, questa fa parte della morale umana ed è garantita dalla Costituzione. Chi ne impedisce l’esercizio è semplicemente un criminale”.

Secondo la dott.ssa Loretta Bolgan presidente dell’Associazione Bolgan Studi e Salute, laureata in Chimica e Tecnologie Farmaceutiche, “la sostituzione dei farmaci chimici con quelli biotecnologici sia uno degli obiettivi principali della registrazione accelerata di queste piattaforme vaccinali, in quanto rendono all’industria farmaceutica decisamente di più in termini di profitto e sono molto versatili per produrre diversi tipi di farmaci” (Loretta Bolgan: i Governi Usano Fonti “Scientifiche” di Propaganda Preparate da Big Pharma. Cinzia Notaro. – STILUM CURIAE  ).

Mentre il prof Joseph Tritto medico, ricercatore e accademico ha dichiarato : ”  La corsa a modificare la specie umana ed a sviluppare una specie umana geneticamente modificata: a GM Humans, è iniziata” ( Siero, Armi Biologiche e la Corsa a Modificare il Genoma Umano. Joseph Tritto a Cinzia Notaro. – STILUM CURIAE ).

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